“曾动辄百万元的CAR-T疗法、基因治疗，正一步步褪去‘天价’外衣，变得可触可及。”4月12日，在广州举行的广东省精准医学应用学会生物治疗分会成立大会暨生物治疗创新发展论坛上，这一消息让在场者倍感振奋。记者从大会获悉，我国科学家正通过技术创新、模式突破，联手政策护航，系统性降低生物治疗成本，让曾经遥不可及的前沿救命技术，逐步成为普通家庭能负担的“希望之光”。

当天，中山大学肿瘤防治中心生物治疗中心主任张星教授出任广东省精准医学应用学会生物治疗分会主任委员。与会的多位院士、专家共同表示，生物治疗是医学领域的重大突破，但长期以来的高价格的“门槛”，让多数患者只能望而却步，而中国科研力量的持续攻关，正打破这一困局。

广东省精准医学应用学会生物治疗分会成立大会暨生物治疗创新发展论坛

生物治疗让人望尘莫及

“CAR-T疗法能救我的命，但近百万元的费用，普通家庭根本无法负担。”这是此前不少肿瘤患者的无奈心声。作为肿瘤治疗领域的“明星疗法”，CAR-T是一种“活”的药物，对传统化疗耐药或末期患者效果显著，但其价格却令人望而生畏——国外定价高达40万至50万美元，国内也多在79万至120万元之间。

华东师范大学刘明耀教授在论坛上指出，CAR-T价格高企，根源在于“一患者一批次”的个性化制备模式，涉及细胞采集、基因修饰等多个复杂环节，且长期依赖进口原材料，导致国内产品生产成本就高达几十万元左右，制备周期更是长达15至30天。“对绝大多数普通家庭而言，这样的价格就是一道难以逾越的生死线。”

不仅是CAR-T，AAV基因治疗、干细胞疗法等前沿生物治疗领域，也曾长期被“天价”标签困扰。全球已上市的9款AAV基因疗法，因规模化制备技术瓶颈，终端价格居高不下；美国同类干细胞药物一个疗程费用超1100万元，让国内患者望尘莫及。

中国科学院院士魏于全

从“一人一药”到成本大降价的突破

困境之下，中国科学家多路出击，从技术源头重构治疗成本，一系列突破性成果相继涌现。

在CAR-T领域，刘明耀教授团队研发的异体通用型CAR-T技术，实现了从“一人一药”到“多人共享”的颠覆性转变。与传统CAR-T需从患者体内提取细胞个性化改造不同，这种技术从健康供体提取细胞，经多重基因编辑后可提前批量制备，一份供体的细胞能制成几百至1000人份的“现货”，等待时间从数周缩短至0天的即用货架性产品。更令人振奋的是，邦耀生物开发的异体通用性CAR-T技术，更将批量化制备成本降至自体CAR-T的1/20。据悉，2024年我国学者已成功利用该技术治疗自身免疫疾病，2025年底邦耀生物通用型UCAR-T也已获批临床，为更多肿瘤和自身免疫系统疾病患者带来希望。

基因治疗领域的降价更是震撼。中国科学院院士魏于全介绍，重组腺相关病毒（AAV）具有安全性好，组织靶向性高和表达时间长等优点，成为体内基因疗法首选载体，已有9款AAV基因疗法获批上市。全球共有超过300项已开展或正在开展的AAV基因治疗产品临床试验（约有27款产品已开展或进入临床Ⅲ期）。

中国现有55款AAV药物进入临床研究（8款已进入临床Ⅱ期）。JWK001项目在AAV规模化制备上实现重大突破，通过自主建立的平台技术和全球首个两质粒包装系统，将产品制备成本大大降低。该产品针对新生血管性年龄相关性黄斑变性，中国患者超600万，其抗VEGF蛋白表达比传统方式提高19倍，有望实现“一次治疗，终身有效”。

干细胞疗法领域，中国模式同样交出亮眼答卷。2025年1月获批上市的我国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液，一个疗程总费用约15.8万元，仅为美国同类产品的1/70。其成本控制的核心在于全产业链自主可控，试剂国产化率超70%，再加上年产能10万剂的规模化效应，成功将价格打至普通家庭可承受范围。

干细胞与再生医学国地联合工程研究中心主任、中山大学项鹏教授团队在干细胞领域的探索也在同步推进。赛隽生物已在慢加急性肝衰竭、缺血性脑卒中、肌少症等多条管线取得进展，部分项目已在先行先试区域获批开展收费治疗，成为目前为数不多实现干细胞临床治疗商业化落地的企业之一。

中山大学项鹏教授

“818”新政打通普惠“最后一公里”

技术突破之外，政策红利的释放，为生物治疗降价、普及铺设了“快车道”。2025年9月28日，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号），自2026年5月1日起施行。这是我国首部相关领域的国务院行政法规，标志着行业监管迈入法治化新阶段。

中国工程院院士黄晓军

中国工程院院士黄晓军表示，过去，生物医学新技术转化路径不清晰，大量科研成果滞留实验室，患者难以获益。而“818”新政构建了“前端准入严谨、中程监督灵活、后端转化审慎、全程责任明确”的监管体系，系统性打通了从实验室到病床的通道。

据悉，该条例的核心亮点在于三大制度设计：一是实行“备案+审批”分级管理，为危重疾病治疗技术开辟“绿色通道”，审批时限压缩至20个工作日；二是强化全流程风险防控，明确临床研究不得向受试者收费，建立损害赔偿机制；三是划定三条红线，确保技术发展与安全并重。

业内专家分析，新政不仅为生物医学新技术提供了独立的临床转化路径，更稳定了市场预期，吸引更多资本、人才投入，推动产学研医深度融合，与全链条国产化技术路线形成合力，从根源上降低了对进口材料和设备的依赖，为持续降价提供了制度保障。

从CAR-T疗法成本骤降，到AAV基因治疗大幅度降低成本，再到干细胞疗法价格仅为国外的1/70，中国科学家的持续攻关，正在改写生物治疗“价高不可及”的格局。

文、图|记者张华通讯员杨芳